الدواء و المرض سؤال وجواب

Zolgensma هو علاج جيني لمرة واحدة فقط للأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA) بتكلفة 2.1 مليون دولار للعلاج الواحد. السبب في ارتفاع تكلفة عقار Zolgensma هو أن هذا هو السعر الذي قررت شركة Novartis أنه يستحقه لأنه "يغير بشكل كبير حياة العائلات المتضررة من هذا المرض المدمر" والتكلفة المزعومة لجلب أدوية جديدة إلى السوق. لكن هذا السعر لا يخلو من الجدل. كبداية ، تم تمويل التطوير المبكر لـ Zolgensma من قبل المعاهد الوطنية للصحة والعديد من المؤسسات الخيرية المكرسة لإيجاد علاجات لـ SMA ، بما في ذلك العديد من المؤسسات الخيرية الأمريكية مثل Sophia's Cure و Cure SMA و Getty Owl Foundation و Fighting SMA و Jadon's Hope Foundation ، مؤسسة جويندولين القوية ، ومعجزة ماديسون. تستخدم العديد من هذه الجمعيات الخيرية تبرعات أسر المرضى وأصدقائهم لدعم الأبحاث والتجارب السريرية في الأدوية الجديدة للضمور العضلي الشوكي. يجادل الرئيس التنفيذي لشركة Novartis ، فاس ناراسيمهان ، بأن العلاجات الجينية تمثل طفرة طبية في الطريقة التي توفر بها الأمل في علاج